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蓝鸟生物公司将欧洲作为其基因治疗的第一个市场

2017-08-10 08:06:32金斯瑞投资者之家

得益于更方便和有利的药品监管途径,蓝鸟生物公司计划在登陆美国之前,首先将其基因治疗方法推向欧洲市场。蓝鸟的欧洲负责人安德鲁·奥本森(Andrew Obenshain)告诉每日电讯报,该公司已经与欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健产品监管署(MHRA)就可能的监管文件进行谈判。

 

欧洲药品管理局实行的适应性途径过程允许新的治疗方式逐步收集数据,这是分阶段收集数据的一个关键部分,也是该机构与提供新技术和方法的公司紧密合作的一个重要举措。随着英国脱欧的临近,与MHRA分开讨论这些计划是有意义的。

 

两年前,主要致力于多种基因病和癌症治疗的Bluebird公司开展的基因治疗方案LentiGlobin, 在被称为Northstar临床试验中,因为患者对治疗的反应不一,未能在镰状细胞病和β地中海贫血症中发挥明显作用。

 

在最近的SEC备案中,蓝鸟公司表示Northstar和其它试验包括后续的Northstar-2研究的综合数据可以支持其在欧盟提交营销授权申请,并用于输血依赖性地中海贫血的治疗。只要他们能符合使该类病人可以免除输血依赖的主要指标的要求。

 

到目前为止,美国尚没有批准的基因治疗方法。而欧洲已经有了两项批准,即2012年的UniGene公司的发明的用于脂蛋白脂肪酶缺乏症的Glybera法和GSKStrimvelis用于罕见病气泡男孩综合征ADA-SCID(腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症)。

 

然而,即使获得批准也不能保证成功。比如Glybera每年需要100万欧元(约120万美元)的费用。自2012年该治疗方法推出以来,只有一名患者获得了该方法的商业化治疗。由于缺乏市场需求,Glybera4月份退出市场。

 

与此同时,葛兰素史克公司以每年约65万美元的价格推出 Strimvelis ,但到目前为止没有提供任何新消息。GSK上周表示可能会将其罕见病部门出售。原GSK罕见病部门的负责人Carlo Russo1月份已就职于另一家意大利生物科技公司。

 

 

新闻来源:

http://www.fiercebiotech.com/biotech/bluebird-bio-sees-europe-as-first-market-for-its-gene-therapies