基因编辑技术可以治疗 ALS 和亨廷顿氏病
最常见的基因编辑技术CRISPR-Cas9只能修饰DNA。这在大多数情况下是有帮助的，但这意味着您无法使用它来处理基于RNA的疾病。幸运的是，这可能不是一个问题需要更长时间。经过大量的关于编辑RNA的讨论，研究人员已经开发了一种新的面向RNA的技术（RCas9），可以纠正导致像遗传性ALS和亨廷顿病这样的疾病的分子错误。该团队使用指导RNA来实现其壮举，将RNA引导到靶RNA分子的匹配序列。在实验室里，它是非常有效的。它固定了患者肌肉细胞样本中几乎所有破碎的RNA靶标，使细胞更加健康。
该团队使用指导RNA来实现其壮举，将RNA引导到靶RNA分子的匹配序列。在实验室中，它非常有效 - 它固定了肌肉细胞中几乎所有破碎的RNA靶标，使细胞更加健康。
当然这是实验室条件。科学家们很容易承认，在基因编辑可以帮助实地工作之前，还有更多的工作要做。超过任何事情，很难将RCas9发送给患者细胞。您通常用于基因治疗的良性病毒不能持有完整的Cas9有效载荷; 研究人员不得不修剪它们使其适合。当然，还有一个问题是进行试验，证明这种技术是安全的。
然而，这对于治疗这些RNA疾病可能是非常重要的。现在没有任何治疗方法会阻止ALS等疾病的发病。这不可能代表一种治疗方法，但它可能会在患者的疾病影响之前给予患者更多的功能。
编辑：电视的看看
