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新“hit-and-run”基因编辑工具临时改写遗传来治疗癌症和艾滋病

2017-09-06 08:14:05HIV最新动态


说明

 

纳米颗粒(橙色)向免疫细胞(蓝色)提供临时基因治疗,使之成为抗病工具。

CAR-T免疫疗法在医学界风靡一时,改变病人的免疫系统对抗癌症。对一些病人来说,他们几乎奇迹般地康复了,这可能是癌症治疗方面的一个重大突破。

 

 商业团体也注意到这一点:开发这些疗法的生物技术公司风筝制药(Kite Pharma)周一宣布,将以11.9亿美元的价格收购西雅图免疫疗法开发公司Juno Therapeutics ,使其股价飙升。 

 

但是,大规模地使用这些疗法仍然存在巨大的隐患,因为它们的生产极其复杂和昂贵。来自西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心的研究人员正在用新的“肇事逃逸”基因编辑技术来解决这个问题。 

 

 

Matthias Stephan博士

在周三发表在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上的一项研究中,由Matthias Stephan博士领导的研究人员报告说,他们已经开发出一种纳米颗粒递送系统,可以暂时改变细胞,这样它们就能对抗癌症和其他疾病。 

 

最好的部分?治疗是一种粉末,需要与水混合才能激活——甚至更好, 它可能是使患者能够负担得起的尖端医疗技术的一个重要突破。

 

Stephan说:“我们意识到,为了战胜化疗,我们必须设计出至少可以负担得起的东西,而且可以由一家生物技术公司大规模生产,然后运往当地的输液中心。”目前,在专门的实验室里,必须为每个病人单独设计CAR-T细胞疗法。 

 

这就是新技术的工作原理: 由Stephan和他的团队设计的纳米粒子,就像运输容器的mRna,这些分子告诉细胞如何构建抗病蛋白。纳米粒子外面也附有分子,以帮助他们找到正确的细胞,就像运输包装上的标签一样。

 

 当mRNA被送到细胞时,他会促使细胞生长抗病功能,就像嵌合抗原受体在CAR T细胞里面,帮助它们识别并杀死癌症。研究人员说,这项技术有可能被用于开发艾滋病、糖尿病和其他免疫相关疾病的治疗方法。

 

从短期来看,科技可以帮助研究人员在实验室里发现新的治疗和疗法。它可能有一天被用于世界各地的医院和诊所,但首先需要经过大量的临床试验,确保技术是有效和安全的使用在人类身上。