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基因泰克/罗氏公司发布SMA药物RG7916的SUNFISH临床试验信息更新

2017-10-13 20:01:55美儿SMA关爱中心

基因泰克/罗氏就(针对2/3SMA患者)SUNFISH临床试验的更新信息发布了以下群体声明。此项试验被设计为具有上市注册的关键意义,目前已经推进到第二部分,首位患者已经入组。

 



亲爱的SMA群体:

 

我们很高兴和大家分享针对2-252/3SMA患者使用RG7916SUNFISH试验的更新信息。RG7916是一种口服(或胃管给药)的SMN2基因剪接调节剂,由PTC公司和SMA基金会参与联合研发。

 

SUNFISH由两部分组成,第一部分进行RG7916的剂量选择。第二部分被设计用于评估药物的有效性,是本项研究的关键注册部分。如果效果积极,试验结果可能可以用于支持向医药卫生监管部门提交申请,以及可能获得的RG7916上市审批。

 

参加SUNFISH第一部分的第一组参试者已经用药超过10个月,中期分析结果于最近在法国召开的世界肌肉协会国际大会上提交。分析显示,所有参试者(51人)使用RG7916都在28天以上。SMN蛋白提升达2.5倍,且在治疗期间(最长250天)都得以延续。截至目前,RG7916在所有剂量下患者都耐受良好,没有参试者因药物相关的副作用而退出试验。

 

第一部分研究所获得的信息让我们可以确定RG7916SUNFISH试验第二部分的使用剂量,参加第二部分研究的首位患者已经招募入组。

 

我们要感谢SMA群体和所有参加临床试验的家庭。是大家的参与在帮助共同推动RG7916SMA的相关研究。

 

美儿SMA关爱中心摘译自CureSMA

原文地址:http://www.curesma.org/news/sunfish-clinical-trial-update-3.html