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昨日（3月29日），位于上海国际医学园区的创新性生物技术企业和元生物与GE医疗签署了《基因治疗战略合作协议》，根据合作协议，双方将共同打造全球首个采用一次性生产技术、用于基因治疗和细胞治疗临床及商业化治疗所需多种重组病毒的GMP生产平台。在此基础上，双方将在基因治疗领域，开展免疫治疗用病毒项目的技术转移及全球CMO项目合作，共同举办行业会议和人才培训，以此来推动中国基因治疗和细胞治疗行业发展。
 

  专注基因治疗

近年来，基因治疗作为一种新的治疗手段，可以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病，其中，癌症是基因治疗的主要应用领域。过去几年里，全球基因治疗临床试验取得了很大的进步，因此，基因治疗被行业一致看好，其未来市场潜力不容小觑，而和元生物正是看重了其发展风口，投身了进来。

2013年，和元生物正式成立，主要专注于基因治疗药物研发、基础研究及临床级AAV产业化制备三大发展方向，2016年11月，和元生物在“新三板”挂牌（证券简称及代码：和元上海，839702）上市。同时，截止到目前，已获得融资近7000万元。

位于上海国际医学园区医谷plus的和元办公楼
 

和元生物董事长潘讴东创业已经10年了，10年前，基因治疗还属于一个前沿概念，当初他跑遍了全国高等院校，只为论证病毒载体的可行性。生命科学发展至今，精准治疗已被世界认可，潘讴东认为离自己要实现“做成一件有益于人类健康的事业”的初衷迈出了关键性的一大步。

从原理上来看，基因治疗是将外源基因导入细胞以纠正基因缺陷，而病毒载体则是一种可将遗传物质带入细胞的工具，简单来说，病毒载体就是通往基因治疗的“桥梁”。作为常见的细小病毒，AAV病毒对人体并不致病，据潘讴东介绍，目前全球2000多例基因治疗中使用AAV病毒载体的超过500例，且没有发现一例由AAV造成了毒性副作用。正是由于这种安全、持久、高效、高特异性的特点，AVV病毒载体成为了最常见的工具，2012年，荷兰UniQure公司用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病Glybera采用的就是AAV作为载体，它的上市正式开启了基因治疗的新里程。

  业务转型和拓展

在基因治疗逐渐成熟的境况下，更大的机遇正在来临，专家预测，取决于基因治疗的发展，未来3-5年抗体药物将面临颠覆性的冲击，而和元生物正在努力成为颠覆者之一。

据悉，和元生物有望在2017年底生产出一批针对肺癌与肝癌的临床AAV（腺相关）病毒载体，到2018年有望拿到一期临床批文，届时可能会成为国内甚至国际上首个上临床的AAV病毒载体。

此外，鉴于国外大厂商CRO业务分离，和元生物正致力于从提供AAV病毒载体服务到发展成为辐射全球的病毒载体研发生产、 CRO中心及基因药物CMO基地的转型。据了解，和元基因药物的研发，正从最初的病毒包装技术服务，拓展到时下最“火”的基因组编辑（CRISPR/Cas9）技术。

而此次与GE医疗的合作，是和元生物在AAV产业化制备基础上的又一次延展。潘讴东表示：其实在去年，和元生物就与GE医疗开展了技术合作，目前已完成了“病毒载体所需微载体培养技术在一次性设备中的应用工艺开发”，此次与GE医疗的战略合作，双方将就病毒产品GMP生产车间的工程设计、平台建设、人才培养、技术开发、全球市场宣传等方面展开全方位地交流与合作，建设位于医谷二期占地4500平米的GMP生产车间，采用GE医疗先进的一次性生产技术，将成为全球首个采用一次性技术的病毒载体生产车间，适用于多种病毒的临床样品生产，可以为全球基因治疗和细胞治疗企业提供临床所需各种病毒的CMO生产服务，我们将致力于“打造一个平台，研发几个新药，服务一批客户，推动一个行业”，为人类的健康事业做出自己的贡献。

文 | 医谷