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关于基因疗法的通俗解释(一)

2019-02-12 11:00:17河南乐土丨基因丨健康

近期,关于基因方面的新闻资讯层出不穷,一方面,证明基因技术正在迅速发展,另一方面,大众对于基因技术的不了解,也吸引了很多关注,进而形成热点。

从去年年末到今年年初,大众知道比较多的,一个是2018年11月26日,南方科技大学的科学家贺建奎宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。如果这一消息属实,这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。但因为牵扯到人类的伦理问题,且目前国际对此领域有严格限制,因此国家对此高度重视,而国际上对此也颇有微词。

另一个是2019年1月30日,《细胞》杂志网站报道,全球首对靶向基因编辑猴子已在中国出生,完成这一工作的科学家来自南京医科大学、云南省灵长类生物医药研究重点实验室、南京大学等机构。猴子属于灵长类动物,猴基因编辑的成功将有助于建立猴疾病模型,更好地模拟人类疾病,大大降低药物研究的风险;同时证明,未来有望定向改造人类基因,治疗基因疾病。这个事情获得了国内国际相关领域的高度认可,并且重点媒体也纷纷正向报道。

为什么两个成果会有如此评价的天地之别呢?究其原因,还是因为基因技术目前还是处于前沿领域,在很多人眼里,她和登月技术等是同等地位的。其实基因技术已经开始慢慢进入寻常医疗领域,随着边际成本的下降,这项技术会越来越成熟和常见,就像我们可能不久的将来都有机会到地球的太空边缘旅游一样,不是什么神秘与昂贵的事情。
 

今天就给大家先介绍一个比较成熟用于癌症治疗的基因技术——CAR-T。

CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。

CAR-T,嵌合抗原受体T细胞,是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方式之一。和其它免疫疗法类似,它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,但是不同的是,这是一种细胞疗法,而不是一种药。

如果大家还不明白这个方法是什么的话,我就举个例子,大家就明白了。
 

著名的《西游记》里,有这样一段描述,当孙悟空不满天庭的条条框框,并且知道“弼马温”是个不入流的官时,就开始大闹天宫,玉帝派了10万天兵天将前去捉拿妖猴。当孙悟空一人无法阻挡玉帝军队的进攻时,他就拔了若干毫毛,嚼碎吹出万千和他一样的猴子,与玉帝军队进行战斗。其实通篇《西游记》里,孙悟空的这个办法还不止用了一次,书中有多处描写。其实这个变猴子的办法,就是现在的CAR-T技术,让这类可以抗击癌细胞的免疫细胞,通过基因技术让其无限增值,然后注回本体,抗击自身的癌细胞。这项技术已经成熟,而且2017年10月19日,美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法(yescarta疗法)治疗特定淋巴癌患者。相信今后会有越来越多的相应患者享受到新技术的福音。