解码生命 守护健康

Myonexus 是一家生物技术治疗公司，目前公司正在开发治疗肢带型肌营养不良LGMD的基因治疗项目。公司计划开展五个基因治疗项目，这是研究者第一次开展对肢带型肌营养不良患者的基因治疗研究。分别针对肢带型肌营养不良
 

2E(beta-sarcoglycanopathy)，

2D(alpha sarcoglycanopathy)，

2B(dysferlinopathy)，

2C(gamma-sarcoglycanopathy)，

2L(anoctamin-5)。其中前三个将对患者开展临床实验，后两个目前还处在临床前的实验阶段。

目前针对肢带型肌营养不良2D和2B的一期临床正在开展，针对肢带型肌营养不良2E的临床实验将在今年晚些时候进行。两个临床前实验项目也正在取得进展。

这些基因治疗的研究得到了肢带型肌营养不良患者群体的支持，由患者组织提供启动资金。临床试验，将在美国俄亥俄州哥伦布市国立儿童医院基因治疗中心进行。

主要的临床实验操作者Mendell说：“我们很高兴，用Myonexus公司的产品开展肢带型肌营养不良临床实验，这些研究在实验室中显示很有希望，基于我们过去在神经肌肉疾病基因治疗临床试验方面的经验，和我们哥伦布国立儿童医院世界级的基因治疗研究能力，我们对临床试验很有信心”。

Myonexus公司和肢带型肌营养不良2D基金会的共同发起人Bryan Barber说：“全球的肢带型肌营养不良群体都在积极支持Myonexus公司的努力，我们期待着全世界肢带型肌营养不良患者的生活质量能够大大改善”。

小编  Vicky

【关于DMD】

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD，杜氏肌营养不良) ，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/3500，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。

【DMD公益基金】

上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共政策研究和社会 扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。