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基因编辑可以创造出超级人类吗

2017-05-11 19:05:55基因编辑技术


 

  

美国国家科学院和国家医学科学院于2月14日发布了一份名为《人类基因编辑——科学、伦理和监管》的报告,他们称,基因编辑技术目前尚未成熟,但未来在有条件时,可根据相关原则应用于特定情况下疾病的治疗和预防。医学上被称为“基因治疗”。

据该报告称,基因编辑在生物医疗领域有三个主要应用:帮助了解人类疾病和治疗的基础研究;用于治疗或预防体细胞疾病的临床应用;用于治疗或预防生殖细胞疾病的临床应用。专家们建议,在上述三个应用领域的研发、应用和监管,目前不应将基因编辑技术应用于除预防和治疗疾病以外的其他领域,强调公众参与和监督,认为应继续关于相关技术的公开讨论等。


 

基因编辑技术也被称为“基因剪刀”。众所周知,脱氧核糖核酸(DNA)是主要遗传物质,呈螺旋互绕的双链结构。在DNA链条上,一个具有某种功能的片段就是基因。基因编辑技术可以像人们编辑文字那样修改DNA链编码,由于对DNA链有剪断操作,“基因剪刀”是形象的说法。


 

  基因编辑技术早在20世纪90年代就出现了,但相比此前的技术,2012年诞生的CRISPR技术具有成本低、易上手、效率高等优势,使得对基因的修剪改造更“平民化”。科学界普遍认为,这是21世纪以来生物技术方面最重要的突破。这一技术曾三度入围美国《科学》杂志年度十大突破,在2015年更被评为年度头号突破。


 

  美国专利商标局在上月15日宣布,美国麻省理工学院和哈佛大学共同创建的布罗德研究所可继续保有此前获批的“基因剪刀”CRISPR技术专利。这意味着这项举世瞩目的专利争夺战基本尘埃落定,出生在中国石家庄的美籍华裔科学家张锋的研究团队保有了CRISPR的关键技术专利权。该专利权中包括他们首次证明CRISPR技术能应用于人类细胞的基因组。

在最受关注的用于治疗或预防生殖细胞疾病的生殖(可遗传)基因编辑方面,科学家提出的准则包括:基因编辑技术应只能在没有其他“合理替代方案”时,应用于一些严重可遗传疾病的治疗;在有可能导致其他严重疾病风险时应严格限制使用这种技术;由于基因编辑技术可能会对数代人造成长期影响,所以还应该开展长期随访研究等。

  报告中强调,人类并不可能杜绝基因编辑技术的研究与发展。因为撇开负面的影响,基因编辑技术也正在带给人类各种“美丽的希望”。比如英国桑格科学研究所的科学家们已通过动物实验发现,基因疗法可令癌症扩散减少75%,这为治疗癌症提供了新思路或最终导致新的治疗方法问世。

数据显示,几乎九成癌症死亡都是癌细胞扩散所致。而实验显示,有23组基因与癌细胞转移相关,它们加速或减缓了这一进程。尤其是其中一种名为Spns2的基因经改造后,能成功削减75%的癌细胞扩散。

 

  

  操纵基因即可控制生物性状,“基因剪刀”可能带来深远影响。理论上,基因编辑可改变特定的遗传性状,因而可用来“改造”胎儿,让其不再携带家族遗传的缺陷基因或致病基因,例如在美国费城儿童医院已经有基因治疗方法,让基因缺陷导致先天性失明的“黑朦症”患者成功复明。2015年4月,中山大学的黄军就教授也成功运用CRISPR/Cas9系统编辑了人类胚胎,对能导致遗传病β地中海贫血缺陷基因进行了改造。

  但同时,“基因剪刀”技术也引发对“定制婴儿”等伦理问题的担忧。还有一些人则担心,基因编辑过程中一旦出现微小错误,将可能在人类基因库中留下长久后果,这的确令人觉得恐怖。

  

  尽管骨骼是人体中最坚硬的一部分物质。但如果你出现一个非常罕见的LRP5基因突变:低密度脂受体蛋白LRP5是一种决定骨骼密度的基因,这种基因的突变会让你拥有几乎坚不可摧的骨头。据说,美国康涅狄格州有一个家族的人就被发现集体发生了这类基因突变,他们因此拥有比普通人更强壮、密度更大的骨骼,而且这些骨骼似乎还能抵御与年龄有关的磨损,即各种骨质疏松症。

  

  有一种砷总是被我们称作“毒药”,又叫砒霜。但是在阿根廷圣安东尼奥·德洛斯科布雷斯有一处的村民数辈人一直喝着当地含有高浓度砷的山泉水,其砷的含量大约比世界卫生组织建议的限量(每公升10微克砷)要高出20倍,但他们却一点不受影响,似乎早已适应了这种毒素。

  科学家把这一切归因于这些人身体里的AS3MT基因突变。

  AS3MT基因编码砷甲基转移酶,能将砷处理成毒性较低的形式。这种砷保护性突变也存在于世界上的许多人体内。科学家们仍不清楚这种遗传改变如何起作用的。但他们推测,正是由于这类人的肝脏中产生了更多的AS3MT,因此更多重金属被中和,并随尿液排出。


 

  电影中的“超级英雄”其实生活都是不容易的。你可以想象一下,假如你白天要辛勤工作,夜间又要去帮助有困难的人,你自然是不会有很多时间睡觉的。所以这样的英雄想必也至少是发生了一种基因突变——负责调节我们每晚所需睡眠量的DEC2(又叫BHLHE41)的基因突变——这才可以每天不用睡很久,照样神清气爽。

  研究人员在2009年曾发现有一对母女拥有这样的能力。她们在入睡时刻相差无几的前提下,所习惯的平均睡眠时间仅仅是每天6.25小时,比同家族中不携带这个突变基因的人(平均每天8.06小时)时间要短得多。


 

  当你的脚趾踢到床脚、剃须时不小心划破脸,等等情况下,你可能都会觉得一阵钻心的疼痛。但世界上却有这样一群人对疼痛免疫。这是由于他们体内一种名叫SCN11A的基因发生了突变。

  该基因控制着人类的痛感神经通道的形成。钠离子穿过这些通道,建立电子神经脉冲发送至大脑,从而呈现为我们所体会到的疼痛感。但SCN11A基因突变后,由于它的过度活跃,就可以避免电荷积累,神经细胞需要电荷传输一种电脉冲,麻痹身体对疼痛的感知,其结果就会阻挡了疼痛信号的传递。

  这种基因突变其实是非常罕见和有价值的,因为它们可能是革命性的新疼痛药物的关键。