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为什么笃信基因剪辑技术将颠覆疾病治疗手段

2017-08-13 23:07:35全球医生组织

 


曾几何时,全球的临床医生和科学家们面对着癌症束手无策;对那些遗传基因异常的罕见病更是闻所未闻。


如今,他们手里有了基因剪辑技术,尽管才短短5年时间,真正成功案例也寥寥无几,但是,人们却笃信基因剪辑技术将颠覆疾病治疗手段,因为除了药片和刀片,医生们开始有了一把锋利无比的“剪刀”,可以用来修饰和剪辑患者变异的基因编码了!


除了MIT华裔科学家张锋教授的无可争议的贡献,作为联合发明CRISPR Cas9基因剪辑技术的另一位著名科学家是Jennifer Doudna。在刚刚召开的SXSW年会上,她简明扼要地梳理和归纳了基因剪辑技术的应用前景,值得我们关注。


Doudna教授认为,尽管基因剪辑技术仍在不断完善,但在过去5年里,其普及应用速度之迅猛,超过了以往任何一项科技成果,甚至可以说,仅仅是应用范围之广,作用之明确,足以证明该项技术的颠覆意义。

 

科学家们已经应用基因剪辑技术改善蔬菜和水果了。

 

首先,治疗遗传性基因异常疾病。尽管仍没有获得FDA批准上市,但在临床试验中,利用基因剪辑技术治疗基因缺陷或异常的疾病,例如,治疗镰状细胞贫血病(单基因异常引起的疾病)已经得到了验证。


其次,利用基因剪辑技术,制造出一种特殊驱动基因,并使其在某些生物物种群体中迅速扩散和蔓延。该技术设想已经在实验室中获得了成功。就是通过改变蚊子的基因,来终结蚊子传播各种致病病毒或细菌。科学家们可以让蚊子不会或不能传播疾病了。这在以前只是科幻而已,如今已经成为了可能。


再其次,是应用剪辑技术修饰人类胚胎细胞。这也是近年来既是最热的课题,也是争议最大的话题。至今没有结论或共识。


另一方面,利用基因剪辑技术修饰癌症患者的免疫系统,也越来越引起了科学家和医生们的关注,对癌症患者来说,这或许又一种崭新的选择。一切还在路上。


总之,基因剪辑技术的发明,不仅仅意味千万亿美元的商业价值,更重要的是它为我们人类开启了另外一扇门,可能是患者的福祉,也可能是社会的担忧。因此,需要全球的科学家们和医生们协同合作,共同开发和应用这项技术。


Doudna教授强调,无序和过于大胆尝试各种应用,不仅是浪费资源,更大风险是让社会和患者对临床应用基因剪辑技术失去信心,甚至抵触用它治疗疾病。


凡事都有两面性,物极必反。这是自然法则,亦是人的天性使然。


【重要会议】

 

第二届中国互联网医院与远程医疗(春季)论坛

 

第九期《远程医疗实践规范和指南》培训班

时间地点:2017年4月14-15日,广西·桂林

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主旨

创新 · 践行 · 引领

 

主办方

中国互联网医院专家委员会

《远程医疗慢病管理规范准则》专家委员会

全球医生组织

 

协办和承办方

广西医院协会

桂林第二人民医院


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