什么是基因治疗？今天我们来一探究竟
存在于您身体细胞里的基因对您的健康至关重要，事实上，一个或一组有缺陷的基因就会是您陷入疾病的泥潭。
正因为认识到了这点，几十年来科学家们一直致力于修正或替换掉这些有缺陷的基因，从而治愈或预防疾病的发生。
如今这项致力于基因治疗的研究终于得到了回报，从2017年8月开始，美国FDA(食品和药物管理局)批准了三个基因治疗的产品，这在同类产品还是第一次。其中有两个是通过重新修饰病人的基因以攻克癌症，最新批准的产品是靶向治疗由特定基因突变导致的疾病。
那么问题来了，所谓的细胞和基因，究竟是什么，他们彼此之间是如何“交流”的呢？
细胞和基因之间如何联系的呢？
细胞是生命体基本的构成单位，人类的身体由上万亿个细胞构成。细胞内又有成千上万的基因，这些基因上记录着构成肌肉、骨骼和血液的蛋白质和酶类的信息，是它们在支撑着生命体的功能，比如说消化、产生能量和生长发育。
所谓基因治疗的工作原理是什么？
有时候，某个基因的部分或全部天生就有缺陷，在整个生命历程中基因也可能发生改变甚至突变。任何一种变化都会扰乱相应蛋白质的产生，最终导致健康问题或疾病。
精通基因治疗的科学家能够视目前情况采取相应措施，简单地说是，他们可以用“健康”的基因替换掉引发疾病的基因，可以加入新的基因帮助人体抵抗疾病，也可以摘除致病的基因。为了能够直接插入新的基因到细胞里面，科学家发明了一种通过基因编码生产出来的“载体”，可以用来作为运送基因的“交通工具”。比如说，病毒就与生俱来运送基因物质到细胞的能力，因此，病毒可以被当做载体使用。当然了，在病毒被当做载体运送基因之前，它需要经过修饰以去除致病的能力。
基因治疗不仅可以在人体内修饰基因，也可以在体外进行基因修饰。如果是体内修饰，医生会将带有基因的载体直接注射到有问题组织细胞处。如果是在体外进行基因修饰，可以将血液、骨髓或者其他的组织从病患体内取出来，特定类型的细胞也将在实验室里被分离出来。载体包含需要注射到细胞内的基因，注射完成后这些细胞将被一起注射回病患体内，在那里它们继续复制并最终发生人类需要的功能。
在基因治疗上市之前，我们还需要……
任何一个公司的基因治疗产品在被允许市场流通之前都必须要通过检测，证明对人体是安全而有效的，FDA的科学家会考虑基因治疗的风险相对于它的益处是否能够被接受。
基因治疗有可能创造历史，从此改变医药界的原貌，为身处疑难杂症不得治愈的病患们提供一线生机。正当科学家们在这个领域有突破性进展的时候，FDA也承诺将会通过促进开创性研究的回顾，帮助加速其发展，以挽救生命造福社会。
