解码生命 守护健康

“黑科技”单碱基编辑技术

2018-01-04 17:24:42地大科协

今天的主题是有关人类遗传病

下面这张图勾起了同学们不好的回忆了吗?

随着医学的发展,人们在不断地克服治愈一种种疾病,但关乎基因问题的遗传病却很难有进展。
 

在高中,我们就学习过:人类遗传疾病大多数都是由单个碱基或者少数几个碱基突变导致的。而在科学家的不断努力下,遗传病的治愈在未来似乎也有了可能性。今天小科向大家介绍一种“黑科技”单碱基编辑技术。

“CRISPR”升级版—单碱基编辑

单碱基编辑技术是基于CRISPR-Cas基因编辑系统开发出来的一种有用的单个碱基替换手段。其主要是通过将dCas9蛋白与脱氨基酶融合而成,因此,既具有了dCas9结合特定DNA序列的定位能力,又具有改变碱基的能力。

贝多芬小鼠

近日,在《自然》期刊上,David Liu教授研究团队成功利用单碱基编辑技术成功修复了名为“贝多芬小鼠”小鼠的TMC1基因突变,从而减少了小鼠的听力损失,为遗传性耳聋的基因治疗奠定了基础。

但是目前来说,DNA单碱基编辑只能实现C-T与A-G之间的转化。要实现所有碱基的相互转变,需要新的酶催化反应过程!

未来

在未来,基因编辑技术不仅能够治疗遗传病,或许可以编辑新生儿的基因,让遗传病消失在其出生前!

单碱基编辑技术仍不完善,还需要更长时间的发展才能为我们所用。但是我们应该相信人类战胜遗传病已不再遥远。