Cell Stem Cell：基因疗法能够恢复I型糖尿病小鼠的血糖水平
I型糖尿病是一类慢性的自体免疫疾病，主要病因是免疫系统攻击摧毁了产生胰岛素的beta细胞，从而导致血糖含量无法控制。根据最近发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章，一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率，并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。利用AAV病毒载体运送两个名为Pdx1以及MafA的蛋白进入胰腺，能够对alpha细胞进行重编程，进而使其转变为能够产生胰岛素的beta细胞。
（图片来源：George Gittes and Xiangwei Xiao）
“这项研究首次描述了一种能够转化的，简单的治疗这一自体免疫疾病的疗法，而且并不会出现免疫抑制疗法产生的副作用”。该研究的资深作者，来自匹司堡大学医学院的George Gittes说道。
世界上有9&的人受到了糖尿比你的困扰，而治疗该疾病的主要目标则是维持与恢复beta细胞的活性。然而，传统的细胞移植疗法会由于自体免疫系统的攻击而难以存活，因此治疗结果往往不佳。另外一个潜在的疗法是通过遗传工程的手段将其它细胞转变为beta细胞，为了验证这一方法的有效性，来自匹斯堡大学的研究者们通过AAV载体将两个小鼠胰腺蛋白Pdx1与MafA转入I型糖尿病小鼠体内，试图将充足的alpha细胞转变为beta细胞。
通过比较基因表达特征，作者验证了遗传重组的有效性。体内实验结果表明该疗法能够在4个月内维持小鼠的血糖水平，而且完全是由于重组后的alpha细胞的作用。此外，该疗法也能够成功地将人源的alpha细胞转变为beta细胞。
目前，研究者们正在以猴子为研究对象进行试验，如果能够得到证实，那么该疗法离最终的临床实践又迈进了一步。
资讯出处：Gene therapy restores normal blood glucose levels in mice with type 1 diabetes
原始出处：Cell Stem Cell, Xiao et al.: "Endogenous Reprogramming of Alpha Cells into Beta Cells, Induced by Viral Gene Therapy, Reverses Autoimmune Diabetes" http://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(17)30472-1 , DOI: 10.1016/j.stem.2017.11.020
