“盒子里的实验室”，让基因治疗不再限于顶尖研究中心
基因修复正用于治疗患者，但是仅限于少数几个顶尖研究中心。
几年前，Jennifer Adair开展了她的第一项基因治疗实验。实验针对的是癌症，需要收集患者血液，向其中添加一串新的DNA链——也就是一种新的基因——以保护患者免受高强度化疗的摧残，接着将改造后的血细胞注回患者体内。
结果证明，这项包括11名患者的研究相当成功。不过，Adair说，仅仅是处理一个人的细胞，就得有三个科学家在价值数百万美元的洁净室里没日没夜工作将近96个小时。“Adair在西雅图的弗雷德·哈金森癌症研究中心（the Fred Hutchinson Cancer Research Center）管理着一个基因治疗实验室。她回忆说：“我当时说，哇，我们真的得简化这个过程。”
基因治疗正迅速从实验研究转向临床应用。虽然它越来越有希望用于治疗癌症和罕见病，但科学家们担心，这项技术太复杂，·缺乏受训的技术人员和相应的设施，会导致患者难以如期受益。最成功的基因治疗方法需要体外改造血液细胞，但只有十几个研究中心能够做到，而且全部集中在纽约、西雅图、米兰、巴黎等主要城市。
这一块的瓶颈和伦理困境已经出现。某些患者能够买得起飞机票到全世界求医，但绝大多数人根本不可能接触到基因治疗。
就在前不久，与美国生物技术公司BlueBird Bio合作的法国科学家描述了他们如何在巴黎医院的通过基因疗法来治疗患有镰刀状白血病的患者。到目前为止，他们的技术是成功的。但没有人关心该如何满足所有需要这项技术的人——全球每年有30万新增镰状细胞病例，其中有57%在尼日利亚、刚果或印度。
去年10月，Adair展示了一项新技术，可用于普及基因治疗。通过调整德国仪器制造商Miltenyi出售的细胞加工设备，她几乎可以全自动制备血液，以供艾滋病毒的基因治疗。无需什么监督，30小时后就能取得改造好的血细胞。她甚至为这个设备添加了轮子，变成了一个可移动实验室。Adair称之为“盒子里的基因治疗”。
Adair认为，可移动基因治疗实验室的关键使命就是将实验研究扩展到包括非洲在内的发展中国家，因为大多数艾滋病都发生在这些国家。 “我们想证明，我们在什么地方都能做研究。” 她开玩笑说，“因为在西雅图治疗一个人跟在南非治疗他承担的风险和结果是一样的。”
肿瘤治疗
一种叫做CAR-T的新式癌症治疗技术推动了便携式基因治疗设备的开发热潮。这项技术能够重新编码T细胞的DNA，使这个“免疫系统的哨兵”能对付肿瘤。越来越多的生物技术公司已经募集了数十亿美元来测试这类治疗方法，它也需要在专门的设施内向患者的血液添加新的基因。
第一个能够投放市场的CAR-T疗法可能会来自诺华公司（Novartis）。瑞士的这个制药巨头已于去年完成了对白血病儿童的全球测试，其中82％的患儿肿瘤逐渐消退，大部分能够保持无癌状态。
诺华今年将为这项治疗技术申请经营许可，但公司对治疗方式一直不甚满意。诺华称，他们需要将病人的血液细胞运送至单独的细胞加工厂，地处新泽西州莫里斯平原（Morris Plains，New Jersey），因此不得不采用Cryoport（一家专门从事冷冻细胞运输的公司）的服务来回运送血液。这种方式流程复杂、昂贵，需要耗费大量人力，且存在不可预估性——毕竟没有两个人的细胞是相同的。更重要的是，诺华不能确定实际上能治疗多少患者。
诺华公司免疫肿瘤学研究主管Philip Gotwals说：“囿于供应链的繁琐，我们的患者数量受到很大限制。如果我们不推动流程的自动化，将不得不建立更多的大型工厂，我不知道行业会不会这样做。”
去精英化
德国设备制造商Miltenyi称，其制造的名为Prodigy的仪器已经可以在很大程度上实现CAR-T的自动化生产，现正由几家公司在进行测试。该仪器重约150磅，看起来有点像巧克力工厂的机器（译注：来自童话《查理和巧克力工厂》 “Charlieand the Chocolate Factory” ），有色彩明亮柔和的带盖盒子、整齐放置的表盘，表面覆盖着弯来扭去的一次性管道。患者的细胞在管道中流动，混入刺激它们的化学物质，以及携带DNA的病毒，用于改变细胞的遗传密码。
该仪器价值约为15万美元，一套用于处理单个病人细胞的用品则需要1.2万美元。一名德国经销商Katharina Winnemöller说，伦敦的医生将在接下来的几个月里用这个盒子来生产用于治疗癌症的CAR-T细胞。“我们希望细胞治疗不再像现在那样局限于顶尖实验室。当然不是说每个农村医院都能做，但它不该只面向付得起50万美元的人。”Winnemöller提到这类疗法的潜在价格，“我认为必须下降”。
Gotwals说，Miltenyi的小工具只是几个正在开发的设备之一。去年夏天，通用电气预估CAR-T疗法可以在2021年产生100亿美元的销售额，便立刻收购了一家名为Biosafe的公司，专门从事细胞处理。麻省理工学院的Draper实验室正致力于研究微流体装置，用于CAR-T疗法。另有一家加利福尼亚州的初创公司Berkeley Lights用新的方法来分选血细胞。
Gotwals预计，一开始，“盒子里的基因治疗”只是对一些想要扩大制造规模的公司有利，对于计划提供这项技术的学术中心也有利，但最终，若一个人被诊断为癌症，或出生就患有镰状细胞病，他的医生——无论在拉各斯、孟买还是西雅图——只需在网上订购正确的基因治疗套件即可。
“我们的愿望是在床边就有一个这样的装置。你只需把它接到病人身上，就能给他们有用的治疗。“Gotwals说。
编辑：Chunjing_B
