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来源：Horizon分子诊断

2017年年初，甚嚣尘上的CRISPR专利之争有了阶段性里程碑。2017年2月，根据Broad研究所官网消息，专利审判和上诉委员会（PTAB）宣布，由美国专利与商标局（USPTO）授予Broad研究所的关于CRISPR编辑真核生物基因组的专利，并不干扰加州大学伯克利分校和维也纳大学的相关专利。

有人抢专利，有人抱大腿，还有人在埋头做研究颠覆专利。科技的进步也许就是这样循环往复，却片刻不停更新着。

就在大家为了争夺CRISPR专利激战正酣的时候，有公司对基因编辑的应用已经达到了前所未有的高度——实现了CRISPR技术和rAAV技术的灵活应用。对CRISPR大家已不陌生，而低调的rAAV可能还不不为大家所知。

About rAAV

rAAV，全称重组腺相关病毒。相对于炒得火热的CRISPR/Cas9，rAAV 虽然低调，但并不简单。首先，它能将外源基因有效地整合入宿主染色体上，介导目的基因在宿主中长期、稳定地表达。其次，它十分精确，非常适合单点突变。更为重要的是，该整合过程中细胞利用同源重组（Homologous Recombination）的原理进行DNA修复，错误率极低。因此几乎不存在脱靶效应，所以能够做基因治疗。这一点是CRISPR无法达到的。

AAV病毒本身对人体并无致病性，迄今从未发现野生型AAV对人体致病，并且绝大多数人（80%以上）本身就携带AAV。重组AAV去除了野生型AAV基因组的96%，进一步保证了安全性，因此被批准用来作为基因治疗的工具。

谈起基因编辑技术的应用，Horizon Discovery就是前文所提及的能将CRISPR和rAAV技术灵活应用的神秘公司就是。在对rAAV技术和CRISPR技术的应用上，Horizon公司是一个不容忽视但在中国市场却鲜为人知的存在。

About Horizon

十年前，Horizon已经开始了以基因编辑技术为核心的研究和应用。到如今，Horizon已对超过100种细胞系进行基因编辑，编辑过4000个以上不同的基因编辑项目，覆盖20种以上不同组织。利用基因改造技术，Horizon生产出了各种成对的细胞株（野生型+等位基因人工变异的细胞株）。针对癌症相关的基因，根据致病机理不同，Horizon还针对同一个基因编译出了不同位点变异的细胞株。这些成对的细胞株是癌症研究的最佳模型。除细胞模型外，Horizon旗下的SAGELAB将基因编辑技术应用于动物模型，进一步提供老鼠等高等动物的癌症模型。

与CRISPR专利权所属仍有纷争不同，Horizon拥有rAAV全球独家专利授权，这也是目前rAAV技术虽然厉害但是没有走到幕前引起大众关注的原因。同时，Horizon在早在2013年开始就获得了所有3大主要CRISPR/Cas9发明者的授权，其中两位发明者更是名列其顾问团队之中。

在rAAV和CRISPR的助力下，Horizon得以将自主知识产权（创新小分子化合物），服务和产品销售到美国、欧洲，日本等50个国家的超过400个实验室，和全球各大药企合作引领癌症研究，现已有超过400 篇专业论文证实有关技术的实用性和前端性。同时，Horizon还与全球各大基因检测平台和产品生产企业在建立基因检测标准品上合作，在未来将成为检测产品的一部分。

技术是生物高科技企业立足之本，卓越的基因编辑技术，使得Horizon Discovery走在了国际高科技技术的最前沿。Horizon中国团队也希企凭借强大技术基础和服务经验，为您提供优质的分子检测标准品及定制服务。