研发基因治疗药物 NightstaRx要做无脉络膜症患者的光明使者
无脉络膜症是一种少见的进行性遗传性眼病，统计发病率为1/50000。患者主要表现为双眼进行性视力减退，最后完全失明。而NightstaRx作为一家以研发针对无脉络膜症患者的基因药物为主的公司，致力于成为光明使者，为这些患者点亮他们黑暗中的光亮，给予他们光明。
文|刘乔宁
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公司名片
公司名称：NightstaRx
创立时间：2014年1月
公司属地：英国
所属行业：生物技术
公司网址： www.nightstarx.com
公司总裁：David Fellows
主要产品：AAV2-REP1
核心技术：基因治疗技术
公司简介
NightstaRx公司是一家正处于临床研究阶段的生物技术公司，总部位于英国。该公司与牛津大学合作研发出了主要针对无脉络膜症患者的基因治疗药物—AAV2-REP1（目前正处于I / II期临床试验中）。NightstaRx公司的宗旨是利用基因治疗技术，帮助遗传性视网膜营养不良症的患者，造福眼疾患者。
公司CEO
CEO：David Fellows
大卫毕业于巴特勒大学，曾担任 Johnson & Johnson's Vision Care公司的副总裁，领导该公司的全球营销。在此之前，在Allergan公司担任多个职务，其中包括区域总裁、企业副总裁和高级副总，任职时间为25年。
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商业模式画布
重要伙伴
2015年6月29日，NightstaRx公司与阿尔伯塔大学达成合作关系，阿尔伯塔大学将赞助NightstaRx公司施行AAV2-REP1治疗无脉络膜症的二期临床试验。阿尔伯塔大学眼科与视觉科学教授伊恩·麦克唐纳评论说：“我们非常高兴能与NightstaRx合作治疗我们的第一位无脉络膜症患者。”
2016年2月29日，Preceyes B.V.公司与NightstaRx公司和牛津大学合作开发视网膜下药物递送技术。在眼睛中开发高精度药物输送技术。NightstaRx公司将使用Preceyes机器人装置进一步完善基因治疗中基因的精准传递，实现一系列遗传性视网膜疾病的精准治疗。在合作过程中，NightstaRx将购买PRECEYES手术系统，用于人类基因治疗试验。
竞争对手
Spark Therapeutics基因治疗公司成立于2013年10月，是一家致力于遗传疾病的生物技术创新公司，专注于遗传性视网膜营养不良，血液系统疾病和神经退行性疾病的药物研究。其目前有6个项目，其中包括处于3期临床试验阶段的SPK-RPE65。
NightstaRx公司的AAV2-REP1与Spark Therapeutics基因治疗公司的SPK-RPE65都是遗传性视网膜营养不良的基因治疗药物，在面向相同市场对象的情况下，Spark Therapeutics基因治疗公司的SPK-RPE65的临床试验进程明显快于 NightstaRx公司，这必然给NightstaRx公司造成不小的压力。故若想在市场中脱颖而出，必然需要在其他方面寻求突破。NightstaRx公司深谙此理，积极在其他方面寻求突破-在药物传递系统上，引进Preceyes机器人装置完善基因治疗中基因的精准传递，提高治疗的精准度，使得AAV2-REP1在市场竞争中如虎添翼。
融资情况
2014年2月，NightstaRx公司针对视网膜营养不良的基因治疗项目获得Syncona Partners公司1.2千万英镑的风险投资；
2015年11月，NightstaRx公司获得3.5千万美元的B轮融资，该项投资用于无脉络膜症基因治疗的临床开发，主要投资者是New Enterprise Associates公司，其他投资者包括Syncona Partners LLP公司。
技术与产品
AAV2-REP1
生物合成：通过基因工程技术将REP-1基因导入到已知腺相关病毒（AAV）的病毒中形成AAV2-REP1，也就是携带着REP-1基因的腺相关病毒。
治疗人群：AAV2-REP1主要针对人群是无脉络膜症的患者（无脉络膜症是一类X染色体的基因缺陷性疾病。突变基因通过干扰REP-1蛋白的合成，阻碍了视网膜细胞和脉络膜细胞对营养物质的吸收，使视网膜呈现出进行性营养不良，视网膜色素上皮逐渐退化，人体眼球感光能力退化，最终完全失明。）
对于基因缺陷疾病，世界目前主要的应对手段是基因治疗，通过将正常基因导入于受损部位，表达由于基因缺失无法表达的物质，缓解疾病的进程。AAV2-REP1的治疗机理也是如此：
在视网膜下注射AAV2-REP1：在局麻下，由经验丰富的视网膜外科医生通过非常细小的注射针将约十分之一毫升的含有AAV2-REP1的液体注入到视网膜，将这个基因的矫正版本，传递到眼部的适当部位，从而终止感光细胞的死亡。
疗效说明：2014年1月在“柳叶刀医学杂志”上发表的结果报告显示：在使用这种治疗的6个月后，前6名患者在昏暗的光线下的视力改善，而在试验开始时受损的视力的2名患者能够 在眼图上读取更多的线。
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当前时代背景下，基因治疗技术日新月异，像遗传性疾病这种以往的绝症在今日能借以基因治疗的手段得到改善和恢复，正如NightstaRx公司的合作者—伊恩·麦克唐纳说道：“我们非常高兴能与NightstaRx公司合作，治疗我们的第一位无脉络膜症患者。无脉络膜症是足以造成个人和家庭的毁灭，但我们相信我们的新基因治疗将阻止该病引发的进一步的视力恶化，并保证长期的疗效。”广而概之，基因治疗技术是目前用于治疗遗传性疾病的可行性最高的技术，但确定遗传性疾病的决定性病变位点及其位点的改变是否会引发其他类型疾病的问题，仍需NightstaRx公司严谨考虑和研究。
