Editas要上市了，基因编辑到底干了些什么？
文丨+先生
2016年1月4日，受到比尔·盖茨以及谷歌风投等青睐的基因编辑公司Editas创办两年后终于修得正果，向美国证券交易委员会提交了招股说明书，并计划在纳斯达克挂牌上市。自此，基因编辑领域的第一家上市公司或将诞生。
据了解，在2013年11月创立时，Editas便斩获4300万美元的A轮投资，而在接下来的2015年8月10日又获得1.2亿美元的B轮融资，将近第一轮融资数额的三倍左右，由Boris Nikolic领投，Google Ventures等跟投。截至目前，这家任性的基因组编辑初创公司已累计获得了超过10亿美金的投资。然而，为什么它如此受资本青睐，当然有着它独特的魅力。
首先，投资者们也许欣赏了是它的愿景——立志成为优秀的基因组药物公司，Editasa表示它将与其它公司更加广泛地进行合作，从而开发出更加精准、更具疗效的“基因新药物”，同时提供快速严谨的治疗方案，满足患者不同层次的需求；其次，Editas的基因编辑技术CRISPR也功不可没，他们根据生物进化理论，在细菌蛋白库中寻找更理想的DNA切割酶，并且获得了重大成功，使该技术超更简单、更便宜、更快、更准等方向上迈进一大步。继而，通过基因组编辑的这些科学研究，Editas将逐渐完善其基因编辑工具，更加高效地利用和开发基因编辑的潜能，提高其技术转化率和商业化速度，让其真正走入市场，走入人们的生活。
但其实谈到CRISPR技术，谈到 Jennifer Doudna，谈到张锋，仍然没有被普通大众所熟知，因为大家普遍觉得这依旧离自己很远，甚至一辈子都接触不到。不过，一开始接触网购的我们不也是拒绝的吗？现在还不是各种“剁手党”横行，买得不亦乐乎。所以，因为一种未知的技术而觉得“与我无关”的思想是一种极其狭隘的表现。
那么，不妨站在一个中立的角度，先不论其伦理问题，单纯了解了解CRISPR这个技术。（不完全总结，欢迎增添）
1
1987年12月
研究者发现大肠杆菌中的CRISPR序列，但并未正式其功能。
2
1995年7月
研究者在其他微生物中发现CRISPR普遍存在。
3
2007年3月
丹尼斯克食品公司的科学家证实该重复序列属于细菌防御病毒的系统。
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2011年10月
一系列生物技术公司开始争相应用CRISPR技术。
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2012年6月
研究者利用CRISPR耙向特定的DNA序列，证实其基因编辑的潜力。
6
2013年1月
CRISPR被应用于小鼠与人类细胞，促进了该技术的迅速应用。
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2013年3月
加州大学及其它机构为其发现申请了专利。
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2014年4月
麻省理工大学以及布罗德研究所通过了CRISPR基因编辑的专利，引发了激烈的专利大战。
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2015年3月
第一项CRISPR基因驱动发布，可以在一个种群中迅速传播被编辑的基因。
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2015年4月
研究者报道了利用CRISPR对人类胚胎的基因编辑，引发了全球范围内的伦理辩论。
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2015年4月至今
基因编辑技术CRISPR不断取得重大突破和进展，走在了风口浪尖之上，迎来了重大机遇，也面临着重大挑战。
值得一提的是，美国杜克大学的科研人员成功使用“基因剪刀”（CRISPR）基因编辑技术治疗了一只患杜氏肌营养不良症的成年实验鼠。据了解，这是科研人员首次运用这种技术治疗成年哺乳动物的基因疾病，也就是说，这种治疗方法在一定范围内也是有潜力应用于患杜氏肌营养不良症的人类患者身上的。
接下来，我们继续聊点儿轻松的、现实的，看看CRISPR近年来都干了些什么，怎样帮助科学家都方便地对感兴趣的基因进行编辑，使基因编辑从过去高大上的尖端技术变成科学家的常用武器，给人类基因疾病的治疗带来希望的；同时又是怎样帮助我们揭开了哪些神秘面纱，呈现出一个什么样奇妙旅程。
基因编辑技术在动物身上的神奇研究
去年10月份，中国科学院广州生物医药与健康研究院联合南京大学-南京生物医药研究院、广州医药研究总院等合作，利用CRISPR/Cas9技术成功培育出两只肌肉生长抑制素基因敲除狗大力神和天狗，在世界上首次建立了狗的基因打靶技术体系。
紧接着，北京蛋白质组研究中心副主任张普民及其研究团队利用相同的基因修饰工具让猪的体内产生人血白蛋白（细思极恐），他们在产生猪白蛋白的基因区域插入了人类生产白蛋白的DNA编码（又称为敲入等位基因），这让利用大型动物生产生物医药产品或制造牲畜菌株成为可能【1】。
基因编辑人类胚胎
2015年4月，中国中山大学的科研人员修改了人类胚胎的基因，属世界首次，相关成果已经在学术杂志《蛋白质与细胞》上发表。在中山大学副教授、基因功能研究员黄军就的带领下，科研人员利用CRISPR/Cas9技术，试图修改人类胚胎中可能导致β型地中海贫血的基因。研究所选用的医院丢弃的问题胚胎，而这些胚胎在世界各地的实验室都已经被广泛使用了数十年，因为它们不会成功孕育出婴儿。即便如此，还是引起了全世界范围内的伦理学相关讨论。
所以，为了规避存在的伦理问题，美国南阿拉巴马大学只通过一项基于小鼠的实验来揭示了可以通过两种技术大幅降低卵子中有害DNA的风险，从而使子女能够逃避遗传类的疾病。该项实验表明每200个女性中就有一个携带缺陷型的线粒体DNA，她们的子女从而会得一系列致死性的疾病，比如周期性呕吐综合征、Leigh综合征等，而基因编辑技术的成熟和发展能够有效帮助治疗这些“母亲遗传病”【2】。
由此看来，横跨干细胞、育种，重新定义代谢性疾病、疟疾、艾滋病治疗等领域的基因编辑CRISPR技术让Editas在2016年迎来“开门红”当然实至名归了。但同样拥有基因编辑技术的Caribou Biosciences、Intellia Therapeutics、Sangamo等一批初创公司仍然值得我们的极大关注，毕竟Editas的上市只是一个开始。
