2017年最有潜力的亨廷顿舞蹈症基因沉默治疗！第一次在人类患者身上进行的基因编辑试验！
2015年底，国际药物公司Ionis制药推出了有史以来的第一个亨廷顿舞蹈症基因沉默药物试验。Ionis药企总部位于美国，以前也叫Isis，十多年前他们开始研发治疗亨廷顿舞蹈症。Ionis制药今天发布的新闻稿里，更新了Ionis亨廷顿舞蹈症药物试验的最新进展。看完这篇文章之后，大家就会和小编一样激动啦！
Ionis药企目前开发的药物属于反义寡核苷酸（ASO），药物的名字叫HTTRx。
Ionis药企的药物试验是第一次，亨廷顿舞蹈症基因沉默的药物在人类患者中进行测试。而首次试验的主要目的是看药物对患者是否安全。
为了使药物能够到达大脑，HTTRx 这些ASO药物需要通过针管、注射到脊髓液里。目前HTTRx药物的安全试验招募了早期亨廷顿舞蹈症患者，每个受试者每两个月接受四次药物注射，最后，研究人员会收集受试者的脊髓液进行研究。
药物开发时间表
1
2017年底，公布药物试验安全性的研究结果，看药物对亨廷顿舞蹈症患者是否安全
2
2018年初，公布“药物能不能降低有毒蛋白水平（导致廷顿舞蹈症的罪魁祸首）、改善症状“的研究结果
3
之后，如果一切顺利，Ionis药企将会决定是否继续研究”药物能不能减缓亨廷顿舞蹈症“
