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BGI成立基因编辑平台的背后原因(一)

2017-06-24 20:38:37基因慧Pro

 

图片来源:www.vallartadaily.com


 

当媒体聚焦CRISPER/Cas基因编辑的专利是属于张峰,还是Doudna时,转到他们背后看,两位科学大咖分别在2013和2011年就已经创建了基因编辑商业公司,且每家公司融资近1亿美金。


当人们还在讨论BGI online云平台时(实际上它的前身EasyGenomics早在2012年已经推出[见官网],笔者曾参与此项目的生物信息部分设计),BGI已低调成立了基因编辑平台,并在公开招聘广告中要求“负责应用CRISPR-Cas9基因组编辑,博士学历”,据Nature报道,该平台负责人王健声称正在用基因编辑去培育家庭观赏用锦鲤,计划在2017或2018年推出。在即将召开的GCTA会议中,王健将作为演讲嘉宾介绍这一平台[见GCTA官网日程]。


BGI为什么低调成立了基因编辑平台?


技术上,相对于传统转基因,基因编辑不仅仅是对基因knock out或knock in,而是靶向改变特异性的序列片段,更加精准。而且借助载体,轻松进入原核,真核细胞核,对哺乳动物体细胞,胚胎细胞系,甚至人胚胎细胞进行基因编辑,修复和替换。从2012年的Doudna阐述CRISPR-Cas基因编辑功能,到2013年张峰发文证实CRISPR-Cas在真核细胞中起作用,掀起基因编辑潮流,到现在短短四年时间,已从SpCas酶发展到SaCas酶(更高负载能力),从单次单点到多点编辑(消除耐药性),从基因组到表观基因组,从CRISPR-Cas一代到二代Cpf1。


成本上,这项精准的基因工程技术,没有高大上的门槛和外衣,操作简单,快速(大约几周),廉价(相对传统转基因花费20,000美元,CRISPER-Cas花费仅300-600美元甚至更低,参见文中链接)。


应用上,科学家已成功实现利用CRISPR-Cas,ZFN,TALEN等基因编辑方法建立了患自闭症的猕猴,患酪氨酸血症的小鼠等动物模型,成功地使转基因鲶鱼的生殖激素失活无法繁衍,去除公牛的角,以及……对人体干细胞靶向诱导基因敲除,通过修饰T细胞(UCART19细胞)成功治愈白血病患儿(侵袭性ALL患者)……


商业上,不只有媒体风口的Editas,还有竞争者Doudna更早创建的Caribou,以及哈佛医学院的Geroge Church创建的eGenesis等,欧美(主要是美国)已有近十家基因编辑相关的公司,并且有3家以上上市。国内尚处于落后地步。


为什么基因编辑如此迷人,深受科研和市场的双重青睐?

这些应用的故事背后的原理,方法是什么?

张峰,Doudnad的公司为什么成立三年融资1亿美金?

下文的PPT可能会给你带来些许信息和启示。而这些技术的创新,服务健康的应用,以及商业前景,或许可以回答BGI为什么在国内低调地成立基因编辑平台。


 

PPT内容概览:

1)基因编辑的原理,技术发展

2)应用的场景及方法

3)基因编辑相关公司的商业形态及投融资

Caribou Biosciences,CRISPR Therapeutics,Intellia Therapeutics, United Therapeutics,eGenesis,Editas Medicine,BGI,Sangamo BioSciences

4)基因编辑的资源平台

5)问题及展望

(PPT共60页,分为上下两篇,此为上篇)


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基因编辑动画视频(4'13'',中文字幕,极具观感)


 


(参考文献及链接附后)


下篇:BGI成立基因编辑平台背后的原因(二)

将着墨基因编辑相关的8家公司的商业形态,投融资,基因编辑资源平台,问题及展望。
 


 

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15   BGI成立基因编辑平台背后的原因(一)

14    国内外优秀的基因分析云平台纵览

13    和精准FDA合作的基因检测公司的产品设计和商业模式

12    国家“云计算与大数据”专项指南

11    国家“生殖健康及出生缺陷防控”专项指南

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09    Gene Panel设计(贝勒医学院/ FMI等)

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03    基因行业重点新闻盘点及2016趋势预测

02    2016首家肿瘤新药研发上市药企路演PPT

01    基因检测行业“大观园”


参考文献及链接:

1. http://www.nature.com/news/crispr-1.17547#/Features

2. http://www.nature.com/nature/journal/v528/n7580_supp/full/528S2a.html

3. http://www.guokr.com/article/438268/

4. http://www.nature.com/news/crispr-the-disruptor-1.17673

5. http://v.qq.com/boke/page/j/0/o/j0172my5b5o.html

6. http://www.sciencemag.org/cgi/pmidlookup?view=long&pmid=22745249

7. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3795411/

8. http://zlab.mit.edu/assets/reprints/Ran_FA_Cell_2013.pdf

9. http://news.bioon.com/article/6663646.html

10. http://www.chemdrug.com/news/235/9/42821.html

11. http://www.cell.com/cms/attachment/2035488673/2051082908/mmc1.pdf

12. http://dx.doi.org/10.1038/nbt.3199

13. http://www.nature.com/news/crispr-gene-editing-is-just-the-beginning-1.19510114. https://www.dna20.com/products/crispr#2

15. http://www.nature.com/news/welcome-to-the-crispr-zoo-1.19537

16. http://www.cell.com/cell-stem-cell/abstract/S1934-5909(15)00261-1

17. http://www.nature.com/nature/journal/v528/n7580_supp/full/528S8a.html

18. http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/crisprs-may-provide-new-method-for-treating-hiv-aids/81250570/

19. http://www.nature.com/articles/srep13878#f1

20. http://www.nature.com/nbt/journal/v34/n1/full/nbt.3439.html

21. http://www.ebiotrade.com/newsf/2015-12/2015127161748633.htm

22. http://www.nature.com/news/mammoth-genomes-provide-recipe-for-creating-arctic-elephants-1.17462


 

照例,点击“阅读原文”,附赠干货:可得张峰2013年发表的引发CRISPR热潮的文献。

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图片来源:http://www.cfanz.cn/index.php?c=article&a=read&id=292483