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2017年5月3日 讯 / --小鼠是人类医学进步研究的良好基础模型，然而其机体尺寸和生理学特性的差异也让它们缺少了人类医学研究的重要领域，包括神经学和生殖学领域的研究等。近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究报告中，来自密歇根州立大学等机构的研究人员通过研究首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对猕猴胚胎进行了编辑，这也就是在美国进行的首个非人类灵长类动物的基因编辑。
 

这项研究能够帮助研究人员寻找在非人类的灵长类动物中进行的基因编辑技术，同时以此基因编辑后的灵长类动物作为模型来开发治疗疾病的新型疗法，包括药理学、基于基因和干细胞的疗法等。研究者Keith Latham说道，这项研究中我们首次实现了利用CRISPR在非人类的灵长类胚胎中进行基因编辑；利用非人类的灵长类胚胎进行研究非常重要，因为其非常接近于人类的机体状况，这就能够更好地帮助我们开发更好的疗法，并且有效抑制临床试验中可能出现的一些额外风险。

小鼠的解剖学和生理学结构与人类存在很多方面的不同，如今在理解疾病发病机理的很多研究进展上都是首先利用小鼠模型进行的，然而从成功的小鼠模型研究跨越到临床试验往往比较困难，而且在很多领域的研究中是并不可能实现的。研究者指出，如果科学家们想检测治疗痴呆症、阿尔兹海默病或自闭症的药物，理想的模型应该能够更好地反应人类机体的表现，比如在一些症状的减轻上、副作用的出现，包括对相同病变的承受时间或者表现出和人类一样类似的行为特征等。

灵长类动物能够更好地作为人类多种疾病研究的模型，比如在一些外科手术、植入物、假肢的开发和其它疗法中，灵长类动物都要优于啮齿类动物。除了小鼠之外，CRISPR基因编辑技术在很多物种中都表现出了巨大的基因编辑潜力，如今在美国研究人员在灵长类动物中进行基因编辑或许能够让更多的科学家进行模型整合用来进行更为深入的研究。

技术的进步也能够让科学家们解决一些和研究相关的技术瓶颈，用于遗传学研究的果蝇在两周内就能够实现繁殖，而具有一些遗传特性的啮齿类动物却能够很容易被管理并且在数天内运送到实验室中进行研究；而饲养灵长类动物则需要花费大约1.5万美元，而且还需要花费4-6年时间才能够培育出一只成熟且具有理想遗传特性的猴子。

如今研究人员在灵长类动物中所实现的基因高效率编辑就能够使得其值得其所开发的成本以及研究人员的等待；目前很多人都非常关心如何维持猴子福利（幸福）情况，研究者后期将会遵循严格的步骤来确保一种优先级关系，因此同密歇根州立大学的研究人员进行合作将能够实现科学研究和动物福利的一个最佳组合。（生物谷Bioon.com）

原始出处：

Midic U, Hung PH, Vincent KA, et al. Quantitative assessment of timing, efficiency, specificity, and genetic mosaicism of CRISPR/Cas9 mediated gene editing of hemoglobin beta gene in rhesus monkey embryos. Hum Mol Genet. 2017 Apr 21.

doi: 10.1093/hmg/ddx154