解码生命 守护健康

依靠基因解码，对白血病患者的基因进行修改，成功治疗白血病患儿。这是基因解码、基因编辑技术所带来的奇迹。据英媒2015年11月5日报道，英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效，医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内，成功消灭癌魔，开创全球首例。

1尝试没用过的治疗方法

2014年6月份，蕾拉·理查德兹诞生于伦敦北部。活泼可爱的女儿给其父母阿什利·理查德兹和丽萨·福利带来了莫大的幸福。然而，三个月后蕾拉开始患病，医生通过血液检测将其确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后，化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效，医生无计可施，建议理查德兹为爱女安排善终服务

虽然如此，蕾拉的父母仍不放弃。蕾拉的妈妈说，“我们不接受停止治疗，所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法，哪怕是从来没有采用过的方法，我们也愿意尝试。”

在蕾拉父母的支持下，大奥蒙德街医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖，其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中

2注入5000万个基因编辑过的细胞

2015年6月份，医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。蕾拉的父亲说，“对于此次治疗，蕾拉并没有任何异常的事情发生，她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人，即使有风险，只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试。”

如今，多亏了注入的5000万个基因工程编辑过的细胞，使得蕾拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不到明显的效果，但几周后蕾拉开始出现复苏的迹象，医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病，如今检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除。

治疗团队使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩，但这对基因信息的使用来说具有里程碑意义，对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性，那么将是白血病治疗的一个巨大进步，同时也有助于开创囊性纤维化、自闭症、肌营养不良等基他基因信息异常所还来的疾病。

3治疗细节

修改捐赠细胞使其抗癌

蕾拉的生命获救得益于基因工程修改过的血液细胞。捐赠的血液细胞来自美国，科学家总共对其进行了三次修改。

科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因，这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质，其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因，关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥，关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。

用TALENs技术精确改变DNA

TALENs是一种新型基因编辑技术，可精确改变DNA，但是在使用之前，需要通过基因解码技术准确了解患者和捐赠者的基因信息。蕾拉是首例使用TALENs技术治疗的成功案例。佳学基因认为该技术可以用来纠正导致囊性纤维化、血友病、自闭症、肌营养不良等疾病的基因缺陷。

然而，也有人担心这会导致婴儿设计的滥用等现象。但科学家表示需要更多的研究来证明该方法治疗白血病的安全性，那么拯救蕾拉的细胞将可使其他儿童和成年人同样受益。基因解码的效果也将被更多的人认可，为更多的家庭带来前所未有的希望，并给社会减少目前无法避免的负担。