多款血友病基因疗法取得积极效果
近日，三家药企公布其血友病疗法最新临床数据：BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新：对于6e13 vg/kg剂量队列，第20〜52周因子VIII水平的中位和平均值一直在治疗后保持正常水平（按照国际单位每分升数（IU/dL）计算出的百分比）。给药后一年，6e13 vg/kg队列因子VIII水平的中位和平均数持续高于50％。Spark公司7月10日公布了最新的跟踪数据，5名患者接受SPK-9001试验性基因治疗已经过去1年，其中一名患者治疗后已经过去了约18个月；所有这些患者在治疗后都已经停止常规凝血因子IX输液并且显示出持续增加的IX活性水平。Alnylam及其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）公布了血友病RNAi疗法（fitusiran）的临床数据：经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少，并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。（来源：药明康德）
【点评】
上述三种药物都是基因疗法。血友病依其缺乏凝血因子种类之不同，可以分为A型和B型，A型血友病是由因子VIII活性缺乏引起的，B型血友病是由因子IX缺陷引起的，其中A型是临床上最常见的血友病，约占血友病人数的80%-85%。目前最常见的疗法是定期注射凝血因子。按照血友病的发病率为5～10/10万估算，预计目前我国的血友病患者人数达10万左右，全球大约100万人，市场空间约40亿美元。血友病是单基因疾病，有一定的市场空间，加上基因疗法的直接疗效，基因疗法在血友病领域有较大的成功商业化可能。
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