NightstaRx开始基因治疗X连锁色素性视网膜炎患者的临床I / II期试验
2017年3月20日电
NightstaRx有限公司（“Nightstar”）是一家生物制药公司，专门开发用于遗传性视网膜营养不良的基因治疗，今天宣布，公司已开始招募和治疗受试者进行I / II期临床试验，以治疗X 性连锁视网膜色素变性XLRP。这是全球XLRP类型的第一次临床试验，并且从许可进展到临床试验仅仅用18个月的时间。
所使用的基因治疗方法采用最佳的一流创新，使用称为腺相关病毒（AAV）的病毒载体将色素性视网膜炎GTP酶调节剂（RPGR）基因的密码子优化拷贝输送到眼细胞中，首次用于临床测试。
XLRP是一种罕见的孤儿疾病，由先天性遗传缺陷引起，是年轻人最常见的致盲原因之一。由于视杆细胞和视锥细胞的损失，发生进行性变性。目前没有治疗选择。
Nightstar首席医疗官Aniz Girach博士评论说，“目前的试验是一项多中心开放标签，剂量递增研究，旨在眼科中心招收至少24名男性患者，如牛津和曼彻斯特。每个患者将接受单次视网膜下注射AAV-XLRPGR基因治疗。研究的主要目的是评估12个月内AAV-XLRPGR的安全性和耐受性。
牛津大学眼科学教授，首席研究员Robert MacLaren评论说：“X连锁色素性视网膜炎是一种早期发病的毁灭性疾病，导致男性失明。许多人在十几岁时成为法定盲人，目前没有可用的治疗。基于先前在临床前体内疾病模型中的发现，其显示出对光感受器的显着拯救，我们相信这种方法具有恢复或维持患者视力的巨大潜力。独特的密码子优化策略克服了RPGR的固有不稳定性问题，其使得早期基因置换的尝试失败。“
Nightstar的首席执行官David Fellows说：“我们很高兴报告我们第二个领先的视网膜营养不良计划的进展。如果成功，这种基因治疗有潜力改变许多患者的生活“
