解码生命 守护健康

如何预防婴儿先天性疾病一直是人类的一大难题，但是这个难题要在基因编辑技术CRISPR面前迎刃而解。

本周俄勒冈健康与科学大学的科学家在《自然》杂志上发表了一篇论文，宣称他们成功地使用CRISPR技术根除了人类胚胎中心脏遗传疾病的突变基因。虽然这些胚胎只允许发育几天，但是这项技术产生了积极的结果。

这是科学家首次利用基因剪辑技术，对人类胚胎进行编辑，虽然引来了不少涉及人类伦理道德的争议，但是这也是科学家证明了利用这一技术能产生健康的胚胎，在未来，利用CRISPR技术，或许能在婴儿出生，甚至是胚胎发育之前，将遗传疾病消灭。

现阶段艾滋病患者必须使用抗逆转录病毒药物，利用有毒化合物抑制HIV的复制，并发展成后期艾滋病。但是最近美国天普大学华人科学家胡文辉等人利用基因编辑技术，从多靶点高效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒，成功阻止艾滋病病毒在小鼠体内的复制扩散，而且这项技术的应用比传统治疗方法更具优势，即精准医疗，只消灭艾滋病病毒，但却不会对其他细胞和人体造成影响。

去年年底，来自萨克生物研究学院（Salk Institute）的研发人员在基因编辑领域取得了重大突破，他们利用基因编辑技术首次将目标位置的 DNA 嵌入了非分裂细胞，而此种细胞是成年人器官和组织的重要组成部分。在实验中他们成功将患有色素性视网膜炎的小白鼠模型的患病基因用健康的基因片段进行替代，恢复了小白鼠的视力。虽然这种操作因为一些问题还不能应用于临床阶段，但是对有先天性失明缺陷的患者来说，这是个好消息。

CRISPR技术可以给人类制造更多靶向性药物提供指引，提高人体内部细胞的修复能力，推动精准医疗的发展。

虽然有几种科学方法可以根除携带寨卡病毒的埃及伊蚊，但是这种方法并不能阻止寨卡病毒的肆虐，而但CRISPR技术可以独立杀死一代蚊子物种。这种让蚊子彻底消失的做法一提出设想就引来了生物学界很多专家学者的批评，他们认为蚊子的消失会影响生态系统的失衡，引发生态灾难，并最终影响到人类的生存。

利用CRISPR技术，科学家可以消除蘑菇中不必要的褐色，或根除粮食作物中容易出现错误和疾病的弱点。这可能令CRISPR成为食品行业历史上采用最快的技术，它即可增加粮食产量，同时也能减少对有害农药的需求。美国农业部已经表示，不会对CRISPR食物进行监管。然而，目前还不清楚公众对其有何反应。已经有很多人反对转基因食品。然而，CRISPR食品不是转基因，这是剪断基因，这意味着没有潜在的有害物种基因加入到作物中，只是利用Cas9酶剪断基因。

据近期《自然生物技术》的一篇线上报告显示，研究人员对于因基因融合而形成的目标DNA序列采用了我们熟知的CRISPR-Cas9基因组编辑技术进行处理，并利用病毒运输基因编辑的工具，以切断融合基因的突变DNA。

在实验过程中，研究人员将接受过人类前列腺癌和肝癌细胞移植的小白鼠分为两组，其中一组对其体内的癌症融合基因进行编辑，他们惊奇的发现这个做法使肿瘤体积减少了30%。在八周的观察期内，所有小鼠均顺利存活而且癌细胞并未出现转移现象。

由于融合基因只存在于癌细胞中，不会出现在健康的细胞里，因此基因治疗具有高度特异性。这种方法在转到临床时产生的副作用会更少，而副作用正是包括化疗在内的其他治疗方法所面临的主要问题。