仅仅在美国食品药品监督管理局（FDA）通过瑞士诺华制药公司（Novartis）治疗白血病的基因疗法 Kymriah 一周后，法国生物制药公司 Cellectis 的基因疗法 UCART123 临床试验就因导致患者死亡而被 FDA 叫停。
这位 78 岁的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）患者仅仅在接受治疗 9 天后，就因为该疗法导致的严重副作用—细胞因子释放综合症以及 4 级毛细血管渗漏综合症而死亡。该患者在接受治疗前出现癌症复发和皮肤病变。
除了母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤之外，UCART123 的另一项用于治疗急性骨髓性白血病的临床试验（acute myeloid leukemia，AML）也被 FDA 叫停。此前有一位 58 岁的女性患者曾参与该临床试验，并且在接受治疗后也出现了细胞因子释放综合症以及毛细血管渗漏综合症，但在重症监护室里接受抢救 11 天后情况出现好转。目前没有生命危险。
和诺华公司的 CAR- T 基因疗法相比，Cellectis 公司的通用性 CAR- T 疗法并非从病人体内提取自身 T 细胞、并对此进行基因编辑使其具有攻击癌细胞的能力，而是通过改造其他捐献者的 T 细胞，再输到病人体内。采取这种方法的考量在于，通用型 CAR- T 免于为每一位病人“量身定做”，便于管理和生产。但是目前看来，这种方法的风险仍远远大于“个人化”的 CAR- T 治疗。
Cellectis 不是首家在基因疗法试验中导致病人死亡的公司。之前，美国 Juno Therapeutics 的 JCAR015 临床试验就曾导致多人死亡。虽然 FDA 后来允许 Juno 继续开展二期临床试验，但这项疗法却再次导致患者脑水肿死亡，最终导致 Juno 被要求停止一切试验。另外，Kite Pharma 的 KTE-C19 在今年 4 月底也出现 1 例患者死亡。
据专家分析，根据以往的案例，Cellectis 公司可能很难再得到 FDA 的批准进行临床试验，除非他们可以提供更加具体可行的方案保证患者的生命安全。
