解码生命 守护健康

“除了外伤，人类一切疾病都与基因有关”，这句话出自诺贝尔奖获得者利根川进博士，从基因方面切入攻克疾病是科学家们一直研究的问题，尽管已经有了基因编辑技术、免疫细胞疗法等技术，但是它们都有着不少的缺点，等待解决，于是科学家们把目光投向了基于基因的“特殊药物”的开发上。

在过去的25年里，用RNA分子作为治疗药物的理念从概念走向了临床的现实。早期，RNA作为治疗药物来说，被认为是一个糟糕的选择，主要是因为RNA分子容易降解，在体内有相对较短的半衰期。所以大部分的研究往往忽略了线粒体RNA，而是将DNA放在了首位。

不过随着化学技术的发展，化学物质稳定性得到改善，使得基于RNA的药物有了可以利用的前提，实际上，RNA分子拥有许多的属性使得它可以作为治疗药物。它们能够折叠形成复杂的构象让它们可以与蛋白质、小分子或者其他核酸相互结合，有些甚至可以形成RNA的催化中心。

在美国，有一个叫喀麦隆的小男孩在出生后，既不会像别的孩子那样频繁蹬腿，也不会转头，胳膊只能搭在一边，在他的满月体检中，医生给出的结果令他的父母头痛不已，喀麦隆患有脊髓性肌萎缩症。

因寻求“换头”而登上热点的脊髓性肌萎缩症患者

脊髓性肌萎缩症是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。至今本病尚无特异的有效治疗，主要治疗措施为预防或治疗严重肌无力产生的各种并发症，如肺炎、营养不良、骨骼畸形行动障碍和精神社会性问题等。就表现出症状的婴儿往往活不到两周岁。鉴于喀麦隆病情更加严重，医生认为他应该没有福气度过一岁生日。

但喀麦隆很幸运。在他7周大时，父母带他加入一种RNA药物的试验，药物注射仅两个月后，他就能转头并伸手够到玩具，这种神奇康复在这类婴儿患者中还是首次出现。现在，喀麦隆已经顺利度过了3岁生日。

治疗喀麦隆的新药Spinraza因在月龄6个月之前患者的临床试验中疗效显着，美国食品和药物管理局（FDA）在去年圣诞节前正式批准该药的上市申请。RNA药物用途广泛，可以治疗癌症、传染病、激素性疾病甚至亨廷顿病等神经性疾病，目前已有150多种药物在开展临床试验。这标志着整整25年后，RNA药物将正式加入药物大军，成为继化学药物、生物蛋白药物之后的第三大新药类型。