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3月1日的Molecular Therapy上，来自国家耳聋及其他交流障碍研究所（NIDCD）的研究人员发表了同类领域的第一篇研究。研究结果表明，基因治疗能够恢复实验小鼠的平衡和听觉，而在此之前，实验小鼠模仿Usher进行了基因修饰。Usher综合征是人类的一种遗传疾病，患者存在部分或全部的听力损失和晕眩的特征，并且随着时间推移，视力也会逐渐模糊。而听力损失和晕眩的症状则是由患者自身的内耳异常导致的。

晕眩和听力损失也是影响人类的常见障碍。国家健康和营养检查的结果表明：美国40岁及以上的人群中，超过35%的人都存在一定程度上的平衡功能障碍，这也是老年人跌倒的主要原因。根据疾病控制中心的数据，美国65到74岁的人群中，大约每三个人中就有一人存在听力损失的问题。而在75岁以上的老年人中，将近一半都有听力困难。与女性相比，男性更容易遭受听力损失的困扰。

主要研究者，Wade Chien博士和他的小组成员对基因修饰小鼠的内耳进行了基因治疗。实验小鼠携带一个与Usher综合征有关的突变，因此这些小鼠出生的时候就是耳聋，并存在严重的平衡问题。进行基因治疗后，这些突变小鼠的平衡功能已经完全恢复。此外，小鼠的听力也有所提升。这一研究首次表明基因治疗可以用于遗传性听力损失小鼠模型的听力和平衡功能提升。

“作为一类新的治疗方式，内耳基因治疗展示了对听力损失和眩晕症患者的巨大治疗潜能”，Chien说道。

虽然成果喜人，但研究人员表示这只是初步的结果，还需要进一步的临床研究来探讨其在人体治疗中的应用。研究者对此颇为乐观，相关数据显示内耳基因疗法有望治疗多种人类遗传性前庭和听力障碍，其中也包括Usher综合征。