基因编辑工具CRISPR/Cas系统结构研究取得新进展
CRISPR/Cas系统由成簇且具有规律间隔的短回文重复序列及其相关蛋白（Cas）构成，是原核生物的获得性免疫系统，其主要功能是抵御外源入侵的病毒和质粒。
CRISPR/Cas系统分为两大类，第一大类由多亚基组成的效应复合物发挥功能；第二大类由单个效应蛋白（如Cas9、Cpf1）发挥功能。
目前，Cas9和Cpf1作为基因组编辑工具被广泛应用，具有潜在且巨大的临床应用价值。C2c1和C2c2是CRISPR/Cas系统第二大类中新发现的两种效应蛋白，C2c1是一种RNA介导的DNA核酸内切酶，C2c2是一种RNA介导的RNA核酸内切酶。
C2c2复合物的整体结构及活性中心
在B类先导专项“生物超大分子复合体的结构、功能与调控”的支持下，生物物理所王艳丽研究组分别解析了C2c1和C2c2的晶体结构，并结合生化实验，揭示了这两种蛋白切割靶标的分子机制。这揭示了原核生物抵御外源入侵的分子基础，为开发新的基因编辑工具提供了理论依据，相关结果先后分别发表在Molecular Cell 和Cell杂志上。
来源：中国科学院《B类先导动态季报》
