血友病基因治疗（上篇）

2017-05-11 16:38:14血友病观察

↑炙手可热的基因治疗Spark公司网站：一次用药改变人生

血友病作为单基因缺陷的遗传疾病，基因治疗被认为是最理想的终极治疗方案。基因治疗的探索始于上世纪90年代，经历了20多年的挫折和改进，近两年来血友病B、血友病A均已取得重大突破。Spark/辉瑞、uniQure、BioMarin、Sangamo等相继启动了血友病的基因治疗项目，部分已进入I/II期临床，并传来了振奋人心的临床结果。乐观估计5-10年后基因治疗项目会得到美国FDA批准上市，大范围临床应用在10-15年后。

1.基因治疗作用机制演示

2.基因治疗重要在研产品进展

由于血友病A的FVIII基因片段较大并且结构复杂，目前血友病B的基因治疗项目进展略快于于血友病A。其中血友病B有Spark-9001，AMT-060等数个产品已经进入I/II期临床。由于优异的临床结果已获得FDA突破性疗法认证和孤儿药认证等。血友病A中BMN-270的I/II期临床试验也在进行中，另外Sangamo公司的血友病A基因治疗药物SB-525因极其出色的动物试验结果，2017年1月也刚刚获得FDA批准进入临床试验阶段。