一致通过！CRISPR获批用于人体基因编辑
▎药明康德/报道
你看好CRISPR-Cas9技术能获批在人体上得到应用吗？上周末，我们抛出了这样一个问题，并得到了大家的踊跃答复。从结果看，表示”看好“与认为”需要观望“的读者比例相当接近。
▲在上周的调查中，投票双方的比例相当接近
然而在昨日结束的一场讨论会中，NIH下属的重组DNA咨询委员会分析了CRISPR-Cas9技术的潜力、安全性、以及潜在的伦理问题后，一致批准它应用于人体。这意味着美国正式批准CRISPR-Cas9技术用于人体基因编辑，我们看到首个使用CRISPR-Cas9技术的临床试验也已经不远了。
▲本次议案的发起人之一Carl June教授 [1]
本次委员会投票通过的提案由宾州大学的Carl June教授等人提出。他们希望能利用CRISPR-Cas9技术改造人类的T细胞，并用它来治疗癌症。具体说来，June教授计划从15名癌症患者的体内获取T细胞，并利用CRISPR-Cas9技术移除它们的两个编码受体的基因。其中的一个受体是当下免疫疗法的热门靶点之一PD-1，另一个则是T细胞内源表达的TCR受体。通过敲除这两个受体，T细胞的工作效率能够得到最大的保障。此外，他们还计划在T细胞内导入能够结合NY-ESO-1抗原的受体，帮助它们识别癌细胞。
如果一切顺利，这些经改造的T细胞将在体外培养一个多月后输回患者的体内，并对骨髓瘤、黑色素瘤与肉瘤这三种肿瘤进行攻击。
▲本项研究获得了Sean Parker先生的支持 [5]
这个项目得到了许多业内资深人士的支持。June教授本人是T细胞改造的先驱者之一，对T细胞的体外培养做出了卓越的贡献，也有着极为丰富的经验。此外，该项目获得了帕克癌症免疫疗法研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）的资助，而它的背后是曾任Facebook总裁，总资产逾10亿美元的传奇投资人Sean Parker先生。
“我们的初步实验结果显示，利用CRISPR-Cas9技术后，改造T细胞的效率会得到显著提高。”June教授在本次讨论会上说。
▲CRISPR-Cas9技术能更高效地编辑T细胞
参与讨论的成员同样对这个提案的应用前景表示乐观。肿瘤学家Michael Atkins博士认为“CRISPR技术在人体中的首个应用将会非常激动人心”，我们“有望建立起癌症新疗法的基石，并从中学到很多”。生物化学家Paula Cannon博士则认为这项应用“非常有创新性”。
在批准这项议案通过的同时，成员们也提出了一些安全性上的建议。其中最关键的一点在于能否避免CRISPR-Cas9在进行基因编辑的过程中产生脱靶效应，“剪切”到错误的基因；此外，考虑到June博士正参与其他公司的CAR-T项目，委员会成员建议进一步的临床研究在MD安德森癌症中心与加州大学旧金山分校等宾州大学以外的地点进行。
▲委员会建议在MD安德森癌症中心等地开展这项临床试验
在综合了前景与安全性的考量后，委员会成员进行了投票表决。除了一人弃权之外，其余成员均投了赞成票。接下来，只要得到各个参与此项目的科研机构批准，以及FDA的最终认可，这项临床试验就能正式启动。如果一切顺利，这个项目将在今年晚些时候招募首名志愿者。我们期待见证CRISPR-Cas9技术的这一里程碑！
参考资料：
[1] 宾州大学官方网站
[2] Federal panel approves first use of CRISPR in humans
[3] First proposed human test of CRISPR passes initial safety review
[4] Team Funded By Billionaire Sean Parker Aims To Be First To Use CRISPR Gene Editing In People
[5] Facebook, Napster billionaire Parker to fund first-ever CRISPR trial
