细胞治疗已经批准了，基因治疗还有多久？
1、细胞治疗：
近些年，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）在生物医药领域掀起轩然大波，其在血液肿瘤以及部分实体瘤上的治疗潜力使得国内外众多公司跃跃越试。
CAR-T疗法是先将患者自身的T细胞分离出来，经过嵌合抗原修饰和扩增后重新输注回患者体内，以激活患者的免疫系统来杀灭肿瘤细胞，在肿瘤免疫效应上表现高特异性、靶向性、MHC非限制性等特点。
历史回顾：
2012年，儿童白血病患者Emily 接受试验性CAR-T疗法后癌症完全消失，至今已健康地活了5年。Emily 是全球首个CAR-T疗法获益者，她的治疗效果一度激发了人们对CAR-T疗法的研究热情，也增加了人们对CAR-T疗法上市的期盼。
2016年11月23日，因为两例脑水肿患者的出现，JUNO宣布主动暂停CAR-T疗法JCAR015代号为ROCKET（火箭）的三期研究。
2017年5月8号，kite制药宣布CAR-T项目acicabtagene ciloeucel（KTE-C19）在四月底出现了一例死亡。
（两次重击，让CAR-T疗法陷入了困惑，而当诺华CAR-T疗法申请FDA审批的时候，业内人士一致认为药物安全将是其最大障碍。研究人员总结出CAR-T疗法中的主要难点有: 合适剂量的确定、细胞类型的最优配比、全身性免疫反应的出现以及脱靶效应的预防等等）。
2017年7月12日，诺华CAR-T疗法Tisagenlecleucel(CTL-019)经FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）评审，以10:0的结果得以批准上市。
由此CAR-T疗法成为最新用于治疗复发性或难治性儿童和年轻人急性淋巴细胞白血病（ALL）的药物。尽管最终的审批决定在10月3日前发布，但这一10:0的投票结果已基本落实了CTL-019上市的可能性。
研究人员总结出CAR-T疗法中的主要难点有: 合适剂量的确定、细胞类型的最优配比、全身性免疫反应的出现以及脱靶效应的预防等等。
2、基因治疗：
2017年7月18日，基因疗法公司Spark Therapeutics宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药voretigene neparvovec的3期临床试验数据，这是一种一次性基因疗法候选物，有望用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良（IRD）。
在临床试验中，voretigene neparvovec改善了IRD患者研究参与者的功能视力、光敏感性和视野，该疾病在这种基因疗法发现之前是无法治愈的。
据估计11月份FDA最终通过Spark RPE65上市。这次是一个测试点，基因治疗眼科遗传病没有任何耽误地获得FDA认可，对我们来说绝对是个很大的好消息，大伙庆贺吧！
