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基因编辑技术有望治愈癌症和所发现的所有缺陷性遗传疾病

2017-06-11 08:35:25基因谷

 

基因编辑这种疗法被寄望可以治愈所有的癌症和所有类型的遗传疾病

但是科学家现在发现基因疗可能会有潜在的副作用——导致意外变异的发生。

而Crispr-Cas9基因编辑技术的人体实验早就在中国展开了,明年美国也将要进行。

这种技术的一个优点是可以对指定染色体的指定片段进行编辑。

这使得专家Edze Westra博士于今年早些时候预测这项技术可以通过添加、删除、修复基因治愈所有种类的遗传疾病、癌症、恢复视力。

发表于自然方法杂志,美国研究人员叙述了他们是如何利用Crispr-Cas9系统使失明小鼠恢复视力的。

但是,给整个小鼠的染色体组进行排序的时候,研究人员发现有超过1500个小突变和超过100遗传物质的大的缺失或增添。

研究者之一,哥伦比亚大学的曾广华教授说道:“我们注意到了Crispr系统潜在的不可控变导致的科学界的争议。”

没有使用整个基因组定序来发现意料外影响的研究人员也许无形中错过了重要的基因变异。”

“我们希望我们的发现能给所有其他使用全基因组测序技术的人以启发和促进,这将是一种探明他们所有的预定外影响、研究最安全、最精确技术的方法。

基因方面一个小小的变化,小到单个核苷酸发生改变都会产生巨大的影响。

目前科学家已经能够使用计算机来显示出基因组中最可能损坏的区域,然后对这些基因片段进行单独的检查。

在小鼠身上的实验虽然有着数以百计没有预测到的基因突变,但小鼠似乎也没有受到多坏的影响。

斯坦福大学的Vinit Mahajan教授也参与了这项研究,他说道:“我们是医生,知道每一种新疗法都存在副作用,但我们需要进行了解。”